Терапия спинальной мышечной атрофии получила статус орфанной в России

14 февраля 17:32

Минздрав РФ присвоил статус орфанного препарата нусинерсену, разработанному для лечения спинальной мышечной атрофии. Теперь лекарственный препарат будет зарегистрирован в России по ускоренной процедуре.

Сейчас нусинерсен — единственный одобренный в США и ЕС препарат против спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. Осенью прошлого года Janssen объявила о партнерстве с Biogen по выводу на российский рынок нусинерсена. Регистрационное досье на препарат было представлено в Министерство здравоохранения в ноябре 2018 года.

«Понимая огромную неудовлетворённую медицинскую потребность в терапии спинальной мышечной атрофии в России, мы совместно со всеми заинтересованными сторонами прикладываем максимальные усилия для того, чтобы сделать терапию этого заболевания доступной, — говорит Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен», фармацевтического подразделения «Джонсон & Джонсон», Россия и СНГ. — Мы рады, что Министерство здравоохранения Российской Федерации также отмечает значимость проблемы, предоставляя препарату для лечения спинальной мышечной атрофии орфанный статус. Совместно с партнерами мы продолжим работать в области повышения осведомленности о спинальной мышечной атрофии, обсуждения вопросов регистрации и доступа к терапии этого заболевания».

Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.

Источники: Ремедиум, Новости GMP