Научно-практический медицинский рецензируемый журналISSN 1727-2378 (Print)         ISSN 2713-2994 (Online)
Ru
En

Система организации лечения орфанных заболеваний должна быть централизована

Система организации лечения орфанных заболеваний должна быть централизована
4 марта 09:50

258 нозологий на данный момент включено в утвержденный Минздравом России перечень орфанных заболеваний. В целом редкими заболеваниями в России страдает 1,5% населения России или около двух миллионов человек. Их лечение высокозатратно, в том числе по причине отсутствия централизованного подхода к диагностике и лечению.

Централизация закупок

Сегодня в России действуют две федеральных программы поддержки пациентов с орфанными заболеваниями. Первая, это федеральная программа «7 высокозатратных нозологий», которая в 2019 году расширена за счет новых пяти заболеваний («12 нозологий»), а с 2020 года дополнится еще двумя. Вторая – «жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие заболевания», объединяющая более 20 нозологий и действующая для пациентов в регионах.

55,7 млрд рублей в 2019 году было выделено из федерального бюджета на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям. В 2020 году сумма увеличена до 61,8 млрд рублей. Увеличилось и количество закупаемых препаратов – пять лет назад их было 18, сейчас уже 39. Такие данные на Форуме привела директор департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава России Елена Максимкина.

Перечень высокозатратных нозологий будет расширяться и дальше, поэтому федерализация закупок является наиболее эффективным решением. Такого мнения придерживаются представители власти и пациентских организаций.

«Обеспечение лекарствами пациентов с орфанными заболеваниями должно финансироваться из федерального бюджета, – подчеркнула Елена Максимкина. – Федеральные закупки сейчас проводятся в полном объеме, в регионах обязательства по лекарственному обеспечению выполняются в зависимости от финансового положения конкретного субъекта федерации. Проведение торгов централизованно поможет оптимизировать закупочные цены. Появится возможность перераспределять закупленные лекарства между пациентами, живущими в разных регионах. Сейчас готовятся поправки в законодательство о госзакупках с целью совершенствования закупок на региональном уровне».

Расширение перечня орфанных препаратов

Повышение эффективности работы с фармкомпаниями, вывод новых препаратов на российский рынок – эти вопросы стали еще одной ключевой темой дискуссии на форуме.

«Мы видим несколько возможностей для обеспечения необходимой медицинской помощью пациентов с орфанными заболеваниями и снижения затрат государства на закупки дорогостоящих лекарств. Среди них – централизация закупок, реализация программ раннего доступа, регистрация инновационных препаратов в России», – сообщил председатель Комитета по охране здоровья Государственной думы Дмитрий Морозов.

Важнейшее направление, которое также может обеспечить доступ пациентов к необходимому лечению – разработка и производство собственных лекарств. «Сейчас в разработке более 20 проектов, на поддержку которых из бюджета выделено 800 миллионов рублей – заявил Первый заместитель министра промышленности и торговли Сергей Цыб. – За последние годы создано несколько отлично работающих лекарств для лечения гемофилии. Планируется вывод на рынок препарата для лечения болезни Гоше, на стадии регистрации – лекарство от апластической анемии и ювенильного артрита, идут клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II. Запланированы доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии».

Что дальше

«Следующим этапом в организации лечения пациентов с орфанными заболеваниями, должен стать переход на единый формат регионального и федерального законодательства, установлении понятных и прозрачных правил обеспечения пациентов препаратами. Закон есть, но он не выполняется, неправильно трактуется, неправильно выполняется маршрутизация пациента», – отметил Юрий Жулёв.

Трудности с диагностикой часто обусловлены недостаточными знаниями врачей. «Поиск способов лечения редких болезней до сих пор является вызовом не только для России, но и для всего мира. Редкие болезни – сложная и, как правило, дорогостоящая тема. С одной стороны, она затрагивает относительно небольшое количество людей, а с другой – является отражением развития инновационного направления в отечественной медицине», – подчеркнула Сопредседатель ВСП, Председатель правления Всероссийского общества орфанных заболеваний Ирина Мясникова.

«Необходимо решать вопрос точности диагностики и маршрутизации детей с орфанными заболеваниями. Это может быть решено в формате ресурсного центра, аккумулирующего все знания направления и также вырабатывающего стандарты лечения. Об этом просят родители, об этом говорят доктора. Следующий вопрос – информационного обеспечения: очень важно, чтобы родители получали своевременно ту информацию, которая им нужна», – с такой инициативой в рамках форума выступила уполномоченный по правам ребенка Анна Кузнецова.

Согласно данным, приведенным детским омбудсменом, за последние пять лет в России на 60% выросло число детей с редкими диагнозами, что в том числе связано с улучшением выявляемости.

Вместе с тем, в регионах вопрос диагностики орфанных патологий стоит по-прежнему остро. «Если врачи и сумеют поставить правильный диагноз, дальнейшие перспективы для пациента во многом зависят от уровня лабораторной диагностики. В целом она доступна в Москве, Санкт-Петербурге, Новосибирске, Уфе, в других городах миллионниках такая возможность ограничена. Поэтому сложно в целом установить, какое реальное число смертей среди пациентов связано с редкими болезнями», – рассказала председатель экспертного совета Всероссийского общества орфанных заболеваний Екатерина Захарова.

Новости

9 апреля 14:40
Круп у детей: вчера, сегодня, завтра

Постоянный автор журнала «Доктор.Ру» Ревякина Вера Афанасьевна, д. м. н., профессор, заведующая отделением аллергологии ФГБУН ФИЦ питания и биотехнологии, совместно с Савенковой Мариной Сергеевной, д. м. н., профессором, ведущим научным специалистом НПЦ помощи детям им. Святого Луки, 15 апреля в 17:00 (мск) проведет вебинар, посвященный диагностике и лечению крупа у детей

9 апреля 14:37
Цервикокранииалгии: клинический полиморфизм и выбор обезболивания

14 апреля в 16:00 (мск) состоится вебинар члена редакционного совета журнала «Доктор.Ру» Табеевой Гюзяли Рафкатовны, д. м. н., профессора кафедры нервных болезней и нейрохирургии ФГАОУ ВО Первый Московский государственный медицинский университет имени И.М. Сеченова Минздрава России (Сеченовский Университет)

9 апреля 14:31
XXXIV межрегиональная конференция РОАГ «Женское здоровье»

13 апреля с 09:30 до 18:00 (мск) в онлайн-формате пройдет конференция с участием постоянных авторов журнала «Доктор.Ру» Аполихиной И.А., Байрамовой Г.Р., Баранова И.И., Гурьевой В.М., Кирсановой Т.В., Козлова П.В., Лединой А.В., Протасовой А.Э., Пустотиной О.А., Пекарева О.Г., Фаткуллина И.Ф., Чечневой М.А., Ших Е.В.

9 апреля 14:28
Ингаляционная терапия у детей с бронхиальной астомй. Возрастные аспекты

Главный редактор «Доктор.Ру» Педиатрия Геппе Наталья Анатольевна, д. м. н., профессор, заведующая кафедрой детских болезней Клинического института детского здоровья им. Н.Ф. Филатова Первого МГМУ им. И.М. Сеченова (Сеченовский Университет), и Колосова Наталья Георгиевна, к. м. н., доцент кафедры детских болезней Института здоровья детей ФГБОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский Университет), проведут вебинар 13 апреля в 17:00 (мск)

9 апреля 14:26
Метаболически ассоциированная болезнь печени – скрытые угрозы и возможности терапии

13 апреля в 16:00 (мск) пройдет онлайн-сессия автора журнала «Доктор.Ру» Ойноткиновой Ольги Шонкоровны, профессора кафедры терапии факультета фундаментальной медицины ФГБОУ ВО «МГУ имени М.В. Ломоносова» Министерства науки и высшего образования РФ, профессора кафедры пропедевтики внутренних болезней и лучевой диагностики лечебного факультета ФГАОУ ВО «РНИМУ им. Н.И. Пирогова» Минздрава России, д. м. н., профессора

Все новости

Партнеры